Tanyakan pada Pakar: Terobosan dan Uji Klinis untuk Myelofibrosis

Isi

• Apa uji klinis terbaru dan yang sedang berlangsung untuk myelofibrosis?
• Pernahkah ada terobosan penelitian baru-baru ini untuk mengelola atau mengobati myelofibrosis?
• Di mana dan bagaimana seseorang dapat menemukan uji klinis myelofibrosis untuk berpartisipasi?
• Seberapa berhasilkah perawatan saat ini untuk mengobati myelofibrosis?
• Apakah ada risiko untuk mendaftar dalam uji klinis?
• Apa cara terbaik untuk mencegah perkembangan myelofibrosis?
• Apakah ada obat untuk myelofibrosis?

Apa uji klinis terbaru dan yang sedang berlangsung untuk myelofibrosis?

Ini adalah waktu yang sangat aktif untuk penelitian myelofibrosis. Beberapa tahun yang lalu, uji coba JAKARTA dan JAKARTA2 melaporkan penyusutan limpa dan perbaikan gejala dengan fedratinib inhibitor JAK2 selektif.

Baru-baru ini, percobaan PERSIST menunjukkan kemanjuran untuk pacritinib inhibitor multikinase. Uji coba fase III untuk obat yang menarik ini aktif merekrut. Uji coba SIMPLIFY menunjukkan hasil yang menggembirakan untuk momelotinib inhibitor JAK1 / JAK2.

Lusinan uji klinis yang sedang berlangsung sedang mencari obat baru yang ditargetkan, baik sendiri atau dalam kombinasi dengan obat yang sudah disetujui untuk myelofibrosis. Mudah-mudahan kami akan memiliki lebih banyak alat dalam kotak alat kami untuk mengobati penyakit ini saat penelitian yang sedang berlangsung selesai.

Pernahkah ada terobosan penelitian baru-baru ini untuk mengelola atau mengobati myelofibrosis?

Benar. Dokter telah mengetahui tentang pentingnya penghambatan JAK2 untuk mengobati myelofibrosis sejak persetujuan Jakafi (ruxolitinib) untuk perawatan myelofibrosis pada tahun 2011.

Inrebic inhibitor JAK2 (fedratinib) telah disetujui tahun lalu untuk perantara-2 atau myelofibrosis berisiko tinggi. Kita sekarang dapat menggunakannya baik dimuka atau setelah perkembangan di Jakafi.

Pacritinib adalah obat lain yang sangat menarik. Karena itu tidak menekan sumsum tulang, kita dapat menggunakannya pada pasien dengan jumlah trombosit yang sangat rendah. Ini adalah temuan umum pada pasien myelofibrosis yang dapat membatasi pilihan pengobatan.

Di mana dan bagaimana seseorang dapat menemukan uji klinis myelofibrosis untuk berpartisipasi?

Cara termudah dan terbaik untuk berpartisipasi dalam percobaan adalah dengan bertanya kepada dokter Anda. Mereka dapat menyaring puluhan percobaan untuk melihat mana yang paling tepat untuk jenis dan tahap penyakit Anda. Jika uji coba tidak tersedia di kantor dokter Anda, mereka dapat mengoordinasikan rujukan ke pusat yang menawarkan uji coba.

Clinicaltrials.gov adalah database yang dikelola oleh National Institutes of Health yang mencantumkan semua uji klinis yang tersedia. Ini terbuka untuk siapa saja untuk ditinjau dan mudah dicari. Namun, ini dapat membingungkan orang tanpa latar belakang medis.

Kelompok advokasi pasien juga merupakan sumber yang bagus untuk sejumlah topik termasuk uji klinis. Lihatlah Yayasan Pendidikan MPN atau MPN Advocacy & Education International.

Seberapa berhasilkah perawatan saat ini untuk mengobati myelofibrosis?

Manajemen myelofibrosis telah datang jauh dalam 10 tahun terakhir. Analisis genomik telah membantu menyempurnakan sistem penilaian risiko kami. Ini membantu dokter menentukan siapa yang akan mendapat manfaat paling banyak dari transplantasi sumsum tulang.

Daftar obat myelofibrosis yang efektif sedang tumbuh. Obat-obatan ini membantu pasien hidup lebih lama dengan gejala yang lebih sedikit dan kualitas hidup yang lebih baik.

Kami masih memiliki jalan panjang. Semoga penelitian saat ini dan masa depan akan membawa kita lebih banyak terapi yang disetujui dan kombinasi pengobatan yang lebih baik untuk lebih meningkatkan hasil bagi orang dengan myelofibrosis.

Apakah ada risiko untuk mendaftar dalam uji klinis?

Setiap perawatan medis memiliki risiko dan manfaat. Uji klinis tidak terkecuali.

Uji klinis sangat penting. Mereka adalah satu-satunya cara dokter dapat menemukan perawatan kanker baru dan lebih baik. Pasien dalam percobaan menerima manajemen perawatan terbaik.

Risiko berbeda untuk setiap studi individu. Mereka dapat mencakup efek samping spesifik dari obat yang diselidiki, kurangnya manfaat terapi, dan penugasan untuk plasebo.

Anda harus menandatangani izin untuk mendaftar dalam uji klinis. Ini adalah proses yang panjang dengan tim peneliti. Tim layanan kesehatan Anda akan meninjau dan menjelaskan semua risiko dan manfaat secara menyeluruh bagi Anda.

Apa cara terbaik untuk mencegah perkembangan myelofibrosis?

Masih belum jelas bagaimana kita dapat benar-benar memengaruhi perkembangan penyakit. Tindak lanjut jangka panjang dari data yang dikumpulkan dari percobaan COMFORT menunjukkan bahwa pengobatan dengan Jakafi dapat menggandakan kelangsungan hidup secara keseluruhan dibandingkan dengan terapi terbaik yang tersedia saat itu.

Temuan ini agak kontroversial. Tidak jelas apakah manfaat bertahan hidup berasal dari perkembangan yang tertunda atau manfaat lainnya, seperti peningkatan nutrisi setelah penyusutan limpa.

Apakah ada obat untuk myelofibrosis?

Peluang terbaik untuk pengendalian penyakit jangka panjang adalah transplantasi sumsum tulang, juga dikenal sebagai transplantasi sel induk. Tampaknya memang menyembuhkan beberapa pasien. Sulit diprediksi dengan pasti.

Transplantasi adalah opsi berisiko tinggi, hadiah tinggi. Ini hanya sesuai untuk pasien tertentu yang dapat menahan kerasnya proses. Dokter Anda dapat memberi saran jika transplantasi sumsum tulang merupakan pilihan yang tepat untuk Anda dan mengoordinasikan rujukan ke tim transplantasi berpengalaman untuk konsultasi.

Ivy Altomare, MD, adalah profesor kedokteran di Duke University dan asisten direktur medis di Duke Cancer Network. Dia adalah pendidik pemenang penghargaan dengan fokus klinis pada peningkatan kesadaran dan akses ke uji klinis onkologi dan hematologi di masyarakat pedesaan.