4 Pertanyaan untuk Ditanyakan Tentang Perawatan dan Terapi Atrofi Otot Tulang Belakang

Isi

• 1. Jenis terapi 'kualitas hidup' apa yang tersedia?
• 2. Apa yang bisa dilakukan terapi resep untuk saya?
• 3. Saya telah mendengar tentang beberapa perawatan baru yang menarik untuk SMA. Apa itu, dan apakah mereka tersedia untuk saya?
• 4. Apakah saya kandidat yang baik untuk uji klinis?
• Dibawa pulang

Meskipun saat ini tidak ada obat untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), perawatan dan terapi tersedia. Itu berarti ada banyak cara untuk fokus pada pencapaian kualitas hidup sebaik mungkin. Orang dengan SMA mengandalkan pilihan pengobatan dan terapi untuk hidup senyaman dan seproduktif mungkin.

Tetapi dengan begitu banyak variasi dalam gejala dan tingkat keparahan, bagaimana Anda tahu apa yang terbaik untuk Anda atau orang yang Anda cintai? Di bawah ini adalah empat pertanyaan untuk ditanyakan kepada penyedia layanan kesehatan Anda, untuk membantu Anda menentukan pilihan yang tepat untuk keadaan Anda.

1. Jenis terapi 'kualitas hidup' apa yang tersedia?

Penting untuk dapat melakukan hal-hal yang Anda sukai dan mengeksplorasi minat yang sesuai dengan kemampuan fisik Anda. Kelemahan otot yang parah dan atrofi yang disebabkan oleh SMA tidak hanya memengaruhi kekuatan fisik. Mereka juga dapat secara serius memengaruhi kemampuan bernapas, menelan, dan terkadang berbicara.

Tetap seaktif mungkin adalah sangat penting untuk memperlambat perkembangan SMA dan mempertahankan kualitas hidup yang tinggi. Terapi fisik dapat membantu dengan postur tubuh, mencegah imobilitas sendi, dan membantu menjaga kekuatan. Latihan peregangan dapat membantu mengurangi kejang dan meningkatkan jangkauan gerak dan sirkulasi. Menerapkan panas untuk sementara waktu dapat meringankan nyeri otot dan kekakuan.

Saat SMA berkembang, terapi untuk masalah berbicara, mengunyah, dan menelan tersedia. Alat bantu dapat membantu seseorang yang memiliki SMA berjalan, berbicara, dan makan, yang memungkinkan mereka untuk mempertahankan independensi mereka.

2. Apa yang bisa dilakukan terapi resep untuk saya?

Nyeri dan kejang otot, penurunan rentang gerak, dan masalah seputar mengunyah, menelan, dan mengeluarkan air liur dapat diobati dengan obat resep.

National Institute of Neurological Disorders and Stroke menyarankan Anda bertanya kepada penyedia layanan kesehatan Anda tentang pelemas otot seperti baclofen (Gablofen), tizanidine (Zanaflex), dan benzodiazepine. Racun botulinum kadang-kadang disuntikkan langsung ke kelenjar ludah untuk kejang rahang atau air liur. Air liur yang berlebihan juga dapat diobati dengan amitriptyline (Elavil), glikopirrolat (Robinul), dan atropin (Atropen).

Depresi dan kecemasan adalah dua efek tidak langsung yang umum terjadi pada SMA. Berbicara dengan konselor atau terapis mungkin merupakan cara yang baik untuk mengatasi masalah ini. Dalam beberapa kasus, dukungan obat resep yang tepat adalah pilihan.

3. Saya telah mendengar tentang beberapa perawatan baru yang menarik untuk SMA. Apa itu, dan apakah mereka tersedia untuk saya?

Nusinersen (dijual dengan nama merek Spinraza) adalah pengobatan SMA pertama yang disetujui FDA. Ini bukan obat untuk SMA, tetapi dapat memperlambat kondisi. Sebuah artikel yang diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine melaporkan sekitar 40 persen dari mereka yang menggunakan obat ini mengalami perlambatan perkembangan penyakit. Banyak peserta juga melaporkan peningkatan kekuatan otot dengan obat tersebut.

Onasemnogene abeparvovec (dijual dengan nama merek Zolgensma) disetujui FDA pada 2019. Ini adalah terapi gen untuk anak di bawah 2 tahun. Ini memperlakukan jenis SMA yang paling umum. Peserta uji klinis melihat gerakan dan fungsi otot yang lebih baik dan mampu mencapai tonggak sejarah seperti merangkak dan duduk.

Spinraza dan Zolgensma adalah salah satu obat paling mahal dalam sejarah. Namun, Anda dapat memeriksa dengan penyedia asuransi Anda untuk melihat apakah mereka menanggung obat-obatan ini. Anda juga dapat menerima bantuan keuangan melalui program bantuan pasien dari pabriknya.

Perawatan awal Spinraza dihargai $ 750.000. Perawatan selanjutnya dapat menambahkan hingga ratusan ribu dolar lebih. Dosis satu kali Zolgensma berharga $ 2.125.000.

Penyedia layanan kesehatan Anda harus membantu Anda memahami semua potensi manfaat dan risiko yang terkait dengan obat-obatan ini sebelum Anda menerima perawatan.

4. Apakah saya kandidat yang baik untuk uji klinis?

Banyak orang yang hidup dengan SMA tertarik pada uji klinis, berharap untuk perbaikan kondisi mereka atau bahkan penyembuhan. Tetapi uji klinis seringkali kompleks dan mungkin kurang membantu daripada harapan orang. Walaupun tujuan akhir selalu merupakan pengobatan efektif yang tersedia di pasar terbuka, itu bukan hasil untuk sebagian besar obat percobaan.

Faktanya, sebagian besar obat percobaan tidak pernah menerima persetujuan FDA. Pada tahun 2016, sebuah penelitian independen dan divalidasi mengungkapkan tren yang mengejutkan: persetujuan FDA untuk obat-obatan percobaan telah menurun secara dramatis sejak 2004 menjadi sekitar 10 persen. Dengan kata lain, untuk setiap 100 obat yang meminta persetujuan, hanya 10 yang berhasil melalui proses. Itu termasuk obat-obatan yang mungkin mengobati SMA. Menurut organisasi nirlaba Cure SMA, alasan utama kegagalan adalah masalah keselamatan, kurangnya efektivitas, dan masalah manufaktur.

Partisipasi percobaan adalah keputusan pribadi, dan Anda harus mempertimbangkan pilihan Anda dengan hati-hati terhadap risiko. Penyedia layanan kesehatan Anda dapat membantu Anda menemukan studi yang memenuhi syarat untuk Anda, tetapi penting untuk mengelola harapan Anda. Uji coba memang memiliki beberapa potensi terbalik, tetapi ada risiko kesehatan yang berpotensi tidak diketahui. Kebanyakan orang tidak melihat hasil yang signifikan.

Anda dapat menemukan direktori lengkap uji coba A.S. aktif di ClinicalTrials.gov.

Dibawa pulang

Banyak universitas, rumah sakit, ilmuwan bioteknologi, dan perusahaan farmasi komersial secara aktif mencari cara yang lebih baik untuk mengobati SMA. Sampai saat itu, memahami pilihan Anda dan membuat pilihan berdasarkan informasi tentang perawatan Anda dapat menjadi cara yang ampuh untuk membantu Anda mengelola gejala dan menjalani kehidupan terbaik Anda.