Terapi gen: apa itu, bagaimana dilakukan dan apa yang bisa diobati

Isi

• Bagaimana itu dilakukan
• Teknik CRISPR
• Teknik Mobil T-Cell
• Penyakit yang dapat disembuhkan oleh terapi gen
• Terapi gen melawan kanker

Terapi gen, juga dikenal sebagai terapi gen atau pengeditan gen, adalah perawatan inovatif yang terdiri dari serangkaian teknik yang dapat berguna dalam pengobatan dan pencegahan penyakit kompleks, seperti penyakit genetik dan kanker, dengan memodifikasi gen tertentu.

Gen dapat didefinisikan sebagai unit dasar hereditas dan terdiri dari rangkaian asam nukleat tertentu, yaitu DNA dan RNA, dan yang membawa informasi yang berkaitan dengan karakteristik dan kesehatan seseorang. Dengan demikian, jenis pengobatan ini terdiri dari menyebabkan perubahan pada DNA sel yang terkena penyakit dan mengaktifkan pertahanan tubuh untuk mengenali jaringan yang rusak dan mendorong penghapusannya.

Penyakit yang dapat diobati dengan cara ini adalah penyakit yang melibatkan beberapa perubahan pada DNA, seperti kanker, penyakit autoimun, diabetes, cystic fibrosis, di antara penyakit degeneratif atau genetik lainnya, namun dalam banyak kasus masih dalam tahap perkembangan. tes.

Bagaimana itu dilakukan

Terapi gen terdiri dari penggunaan gen sebagai pengganti obat untuk mengobati penyakit. Ini dilakukan dengan mengubah materi genetik dari jaringan yang diganggu oleh penyakit dengan yang lain yang normal. Saat ini, terapi gen telah dilakukan dengan menggunakan dua teknik molekuler, teknik CRISPR dan teknik Car T-Cell:

Teknik CRISPR

Teknik CRISPR terdiri dari mengubah wilayah DNA tertentu yang mungkin terkait dengan penyakit. Jadi, teknik ini memungkinkan gen diubah di lokasi tertentu, dengan cara yang tepat, cepat, dan lebih murah. Secara umum, teknik ini dapat dilakukan dalam beberapa langkah:

• Gen khusus, yang juga bisa disebut gen atau urutan target, diidentifikasi;
• Setelah identifikasi, para ilmuwan membuat urutan "RNA pemandu" yang melengkapi wilayah target;
• RNA ini ditempatkan di dalam sel bersama dengan protein Cas 9, yang bekerja dengan memotong urutan DNA target;
• Kemudian, urutan DNA baru dimasukkan ke dalam urutan sebelumnya.

Sebagian besar perubahan genetik melibatkan gen yang terletak di sel somatik, yaitu sel yang mengandung materi genetik yang tidak diturunkan dari generasi ke generasi, membatasi perubahan hanya pada orang itu. Namun, penelitian dan eksperimen telah muncul di mana teknik CRISPR dilakukan pada sel germinal, yaitu pada sel telur atau sperma, yang telah menimbulkan serangkaian pertanyaan tentang penerapan teknik tersebut dan keamanannya dalam perkembangan orang tersebut. .

Konsekuensi jangka panjang dari teknik dan penyuntingan gen masih belum diketahui. Ilmuwan percaya bahwa manipulasi gen manusia dapat membuat seseorang lebih rentan terhadap terjadinya mutasi spontan, yang dapat menyebabkan pengaktifan berlebihan sistem kekebalan atau munculnya penyakit yang lebih serius.

Selain pembahasan tentang pengeditan gen untuk berputar di sekitar kemungkinan mutasi spontan dan penularan perubahan untuk generasi mendatang, pertanyaan etis prosedur juga telah banyak dibahas, karena teknik ini juga dapat digunakan untuk mengubah bayi. karakteristik, seperti warna mata, tinggi badan, warna rambut, dll.

Teknik Mobil T-Cell

Teknik Car T-Cell sudah digunakan di Amerika Serikat, Eropa, Cina dan Jepang dan baru-baru ini digunakan di Brazil untuk mengobati limfoma. Teknik ini terdiri dari mengubah sistem kekebalan sehingga sel tumor mudah dikenali dan dikeluarkan dari tubuh.

Untuk melakukan ini, sel T pertahanan seseorang dikeluarkan dan materi genetiknya dimanipulasi dengan menambahkan gen CAR ke sel, yang dikenal sebagai reseptor antigen chimeric. Setelah menambahkan gen, jumlah sel bertambah dan dari saat jumlah sel yang memadai diverifikasi dan adanya struktur yang lebih disesuaikan untuk pengenalan tumor, terdapat induksi memburuknya sistem kekebalan seseorang dan, kemudian, injeksi sel pertahanan dimodifikasi dengan gen CAR.

Jadi, ada aktivasi sistem kekebalan, yang mulai mengenali sel tumor dengan lebih mudah dan mampu menghilangkan sel-sel ini dengan lebih efektif.

Penyakit yang dapat disembuhkan oleh terapi gen

Terapi gen memang menjanjikan untuk pengobatan penyakit genetik apapun, namun hanya untuk sebagian saja yang sudah bisa dilakukan atau sedang dalam tahap pengujian. Pengeditan genetik telah dipelajari dengan tujuan untuk mengobati penyakit genetik, seperti fibrosis kistik, kebutaan bawaan, hemofilia dan anemia sel sabit, misalnya, tetapi juga dianggap sebagai teknik yang dapat mempromosikan pencegahan penyakit yang lebih serius dan kompleks. , seperti misalnya kanker, penyakit jantung dan infeksi HIV, misalnya.

Meski lebih banyak dipelajari untuk pengobatan dan pencegahan penyakit, pengeditan gen juga bisa diterapkan pada tanaman, sehingga menjadi lebih toleran terhadap perubahan iklim dan lebih tahan terhadap parasit dan pestisida, serta pada pangan dengan tujuan lebih bergizi. .

Terapi gen melawan kanker

Terapi gen untuk pengobatan kanker sudah dilakukan di beberapa negara dan terutama diindikasikan untuk kasus leukemia, limfoma, melanoma atau sarkoma tertentu, misalnya. Jenis terapi ini terutama terdiri dari pengaktifan sel-sel pertahanan tubuh untuk mengenali sel tumor dan menghilangkannya, yang dilakukan dengan menyuntikkan jaringan atau virus hasil rekayasa genetika ke dalam tubuh pasien.

Dipercaya bahwa, di masa depan, terapi gen akan menjadi lebih efisien dan menggantikan pengobatan kanker saat ini, namun, karena masih mahal dan memerlukan teknologi canggih, sebaiknya diindikasikan pada kasus-kasus yang tidak menanggapi pengobatan dengan kemoterapi, radioterapi. dan operasi.